Zolgensma: remédio mais caro do mundo para AME chegará ao SUS

Uma boa notícia para pais de bebês com atrofia muscular espinhal (AME). O Zolgensma, um dos remédios mais caros do mundo — com custo de aproximadamente R$ 6 milhões — será fornecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS).

O medicamento recebeu carta branca da Comissão Nacional de Novas Tecnologias em Saúde (Conitec), mas ainda não há informações sobre a data de incorporação.

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Além do Zolgensma, quais outros medicamentos podem tratar a AME?

Em seu perfil do Instagram, o ministro da Saúde Marcelo Queiroga comemorou a conquista e citou outros fármacos que controlam a condição. “O Sistema Único de Saúde do Brasil ofertará as tecnologias mais avançadas para o tratamento da AME. Isso porque o Zolgensma se une ao Nusinersena e ao Risdiplam, tratamentos já incorporados ao sistema de saúde”, escreveu Queiroga.

Indicação de uso do Zolgensma

De acordo com o Ministério da Saúde, o Zolgensma será útil para a AME do tipo I em bebês com até 6 meses de idade. Além disso, os pequenos pacientes precisam estar fora de ventilação invasiva acima de 16h por dia.

Antes da incorporação oficial, o Brasil já havia ministrado o Zolgensma anteriormente. Por exemplo, o hospital Pequeno Príncipe em Curitiba (PR), utiliza o fármaco desde 2020. Aliás, o uso do medicamento envolve uma série de cuidados. Por ser um remédio extremamente caro, o transporte precisa ser sigiloso para não atrair atenção.

Além disso, a temperatura do Zolgensma precisa ser de 60 ºC negativos e é necessário aguardar 24h para atingir estado líquido ideal para aplicação. O medicamento vem em pequenos frascos, e a posologia varia de acordo com o tamanho e peso do bebê.

O que é a AME?

Passada de pais para filhos, a AME é uma doença degenerativa e progressiva. Ou seja, com o passar do tempo, o quadro se agrava e compromete a mobilidade da pessoa. Isso acontece por causa de uma deficiência ou ausência do gene SMN1, responsável por produzir uma proteína importante para a saúde dos neurônios motores. Como resultado, os neurônios morrem de forma precoce ou não funcionam corretamente, interferindo na capacidade de locomoção e até na respiração.

Existem 5 tipos de AME e, segundo o Ministério da Saúde, o tipo 1 é o mais frequente e a 4, bem rara. Veja os sintomas de cada uma:

Atrofia muscular espinhal tipo 0

De todas as AMEs, é a mais severa. Ela se manifesta antes mesmo do bebê nascer. Ainda na gestação, especialmente no final, o feto apresenta redução nos movimentos. Ao nascer, as deformidades da AME são visíveis, com hipotonia (baixo tônus muscular), fraqueza, problemas no coração. Além disso, o bebê pode ter artrogripose, que é a malformação de articulações, tendões, músculos e, às vezes, pode deformar mãos e pés. No entanto, por ser a mais agressiva ao organismo, a expectativa de vida também é menor — na maioria dos casos, a criança morre por insuficiência respiratória ou cardíaca antes dos seis meses.

AME tipo 1 (com indicação para o Zolgensma)

É a mais recorrente entre os tipos de atrofia muscular espinhal. Possui os mesmos sintomas da 0, mas se agrava a partir dos seis meses de vida do bebê. No entanto, os sinais físicos são evidentes logo no pós-parto: hipotonia, dificuldade para respirar, fazer movimentos e segurar objetos e problemas para a pega na amamentação. A mortalidade também é precoce: quase todos falecem no primeiro ano de vida, enquanto outra mínima parcela (cerca de 5%) não resiste até os quatro anos.

Tipo 2

Também conhecida por doença de Dubowitz, a AME tipo 2 dá os primeiros sinais entre os 3 e 15 meses de vida. É claramente perceptível na fase em que a criança começa a andar e engatinhar. Quem possui a deficiência no grau II, não consegue fazer nenhum desses movimentos e tem os reflexos mais lentos. A hipotonia e a dificuldade para engolir também integram a lista de complicações.

Assim como as anteriores, o prognóstico é pouco otimista: a criança vive até três anos de idade, vítima de insuficiência respiratória. Apesar disso, alguns indivíduos conseguem viver mais com auxílio do tratamento de suporte e da própria capacidade do corpo frear a evolução do quadro. Contudo, a maioria dos sobreviventes tem sequelas como escoliose e fraqueza crônica, o que pode exigir o uso de cadeira de rodas para se movimentar.

Tipo 3

Com as mesmas características da 1, começa entre os 15 meses até os 19 anos de idade. O desenrolar da doença é mais lento, com episódios de fraqueza muscular nas pernas. Assim, a pessoa tem dificuldades para se agachar ou se sentar, ou levantar as pernas para dar um chute mais alto, por exemplo.

Ao longo do tempo, a redução da mobilidade se estende para os membros superiores, com fraqueza para abrir e fechar as mãos, levantar os braços e outros movimentos mais complexos.

Por outro lado, o tipo III traz menos riscos de morte prematura, com mais chances de chegar à fase adulta. Do contrário, as mortes pelo nível III também têm origem respiratória.

Tipo 4

Tem início tardio — geralmente a partir dos 30 até os 60 anos — e provoca gradualmente a perda dos movimentos. Por esse motivo, é possível retardar o avanço da degradação do sistema nervoso com a ajuda de medicamentos e fisioterapia. Em contrapartida, é a manifestação mais rara de todos os tipos de AME. Dessa forma, o diagnóstico pode se confundir com esclerose lateral miotrófica (ELA), que possui os mesmos sintomas.